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제목 [비즈니스]Vertex & CRISPR Therapeutics., 겸상적혈구병과 베타지중해빈혈 치료를 위한 CRISPR/Cas9 유전자 편집 치료제로 CTX001을 공동 개발 및 상용화
출처 CRISPR 보도일 2017-12-14
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상세내용

Vertex Pharmaceuticals IncorporatedCRISPR Therapeutics AG는 새로운 유전자편집 치료제 개발을 목표로 한 이전에 발표된 공동연구의 일환으로 시험용 유전자 편집 치료제인 CTX001를 공동으로 개발할 뿐만 아니라 공동 상용화 할 것이라고 발표했다. CTX001VertexCRISPR Therapeutics로부터 독점 라이선스를 받은 자사 최초의 유전자 치료제이다. CTX001의 경우, CRISPR Vertex는 전 세계의 모든 연구개발 비용과 이익을 똑같이 분배한다.

유럽에서 성인 수혈 의존성 베타지중해빈혈(β-thalassemia) 환자에서 CTX001의 안전성과 효능을 평가하는 1/2상 임상시험을 내년에 시작할 수 있도록 CTX001에 대한 임상시험 신청서(Clinical Trial Application)를 이번 달 초에 제출한 상태이다. 또한 미 식품의약국(FDA)CTX001에 대한 IND 신청서를 제출하여 미국에서도 2018년에 겸상 적혈구병의 1/2상 시험을 시작할 수 있도록 지원할 예정이다. 시험 디자인에 대한 추가 세부사항은 임상 진행시 제공될 예정이다.

201712, 미국혈액학회(American Society for Hematology)에 발표된 전임상 데이터에 따르면, 생체외 CRISPR 유전자 편집 치료법으로 겸상 적혈구병과 베타지중해빈혈 환자의 조혈줄기세포를 조작하여 높은 수준의 태아 헤모글로빈 수치를 보였다고 밝혔다. CRISPR Therapeutics는 표적 부위에서 조혈줄기세포를 90 % 이상 편집하여 임상적으로 관련된 데이터를 제시하였다

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