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제목 [임상시험]유전자치료제로 혈우병 치료 시도
출처 Medical News Today 보도일 2017-12-15
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상세내용

영국에서 혈우병환자들을 대상으로 한 유전자치료제 임상시험에서 고무적인 결과가 공개됐다(New England Journal of Medicine 저널). 임상시험에서는 유전자가 결핍된 A형 혈우병 환자들에게 유전자치료제를 단일투여한 후 1년이 지나 환자들의 응고인자(clotting factors) 수치가 정상으로 돌아오는 것이 관찰되었다.

응고인자의 수치가 낮아지면 경미한 부상에도 출혈의 위험이 커지고 특별히 관절 부분의 내출혈 위험이 증가한다. 관절 내 출혈은 관절 손상, 관절염, 통증 등을 유발하고 두경부에서 출혈이 발생하면 발작이나 마비가 발생할 수 도 있으며 뇌 혹은 장기 내 출혈은 목숨을 위협할 수 있다.

혈우병은 주로 남성에서 많이 발생하는데 A형 혈우병은 가장 흔한 유형으로 제8 응고인자(factor VIII)의 결핍으로 발생하며 B형 혈우병은 제9 응고인자(factor IX)의 결핍이 원인이다. 혈우병은 현재 완벽한 치료법이 없다.

임상시험에서는 영국 내 13명의 A형 혈우병 환자들을 대상으로 제8 응고인자 유전자를 주입시켰으며 19개월 동안의 추적관찰이 시행되었다. 그 결과 1년 후엔 13명의 모든 환자들이 이전 치료법을 중단한 상태였으며 11명의 응고인자수치는 정상으로 되돌아왔다.

앞으로 연구가 더 필요한 부분은, 어떠한 유형의 환자들이 더 적은 용량을 투여 받을 수 있는지, 전처리요법(preconditioning regimen)이 용량감소에 기여할 수 있는지가 포함된다. 또한 면역체계로 인해 응고인자를 운반하는 바이러스에 거부반응을 나타낼 수 있는 환자들, 과거에 제8 응고인자를 억제하는 증상을 나타내지 않은 환자들, 그리고 간염을 앓고 있는 환자들은 제외하였기 때문에 실제 A형 혈우병 환자들에게도 효과가 잘 나타날지는 미지수다. 연구진에 따르면 더 많은 혈우병 환자들이 유전자치료제의 혜택을 받을 수 있도록 이러한 한계점들을 개선해야 할 것으로 전망된다

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