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제목 [임상시험]줄기세포 이식으로 경피증 환자의 생존률 증가
출처 News Medical 보도일 2018-01-05
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상세내용

내부 장기에 영향을 미치는 경피증(scleroderma)은 효과적인 치료법이 거의 없는 치명적인 자가면역 질환이다. 듀크헬스(Duke Health) 연구진이 이끈 한 연구는 줄기세포 이식법을 이용하는 새로운 치료법을 발견했다. New England Journal of Medicine 저널에 게재된 연구 결과에서는 화학요법, 전신 방사선 및 줄기세포 이식을 받은 심한 경피증 환자에서 생존율이 현저히 향상 되었고, 이식 후 면역억제제를 사용할 필요가 줄어든 것으로 나타났다. 이전 연구결과에는 줄기세포 이식은 방사선 조사 없이 집중적인 치료법을 사용하여 가능성이 있다고 알려져 있지만 종종 질병이 재발하고 안전성의 문제가 여전히 ​​우려되는 것으로 나타났다. 연구팀은 생존율을 높이고 결점이 있는 면역 형성 시스템을 완전히 없애기 위해 고용량 화학요법과 전신 방사선을 포함한 이식 치료법을 개발했다.

경피증 환자 36명을 무작위로 이식군으로 배당하고 환자의 자가면역성 면역계를 파괴한 후 반응성 림프구가 제거된 자신의 혈액줄기세포로 대체하도록 설계되었다. 비교를 위해 추가로 39명 환자를 무작위로 나누어 심한 경피증에 사용되는 기존의 면역억제 치료제인 cyclophosphamide12개월 정맥 주사했다. 미국 및 캐나다의 26개 대학에서 10년간 수행되었고 일차 연구 종료(54개월)에는 생존율, 장기 기능, 삶의 질 및 피부 경화를 포함하는 종합 점수를 평가하였다. 1,404쌍의 비교에서 67%가 이식을 선호했고, 33%cyclophosphamide를 선호했다. 연구 종료 시점에서는 이식받는 사람의 수가 줄어들어 경피증 치료제 사용이 재개되었다. 72개월 후 전반적인 생존율은 이식 후 86% 였고, cyclophosphamide 투여군에서는 51%였다.

임상연구 종료 시점에서 54개월의 치료 관련 사망률은 이식 환자에서 3% 였고 cyclophosphamide 수혜자에서는 사망이 없었다. 단기적으로 이식받는 사람들은 혈액 수치가 낮고 감염된 것과 같은 더 심각한 부작용이 있었다.


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