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제목 [R&D]혈액뇌장벽 통과를 용이하게 하여 유전자치료제 효과 개선
출처 specialtypharmacytimes.com 보도일 2018-03-19
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상세내용

유전자치료제는 최근 질병치료를 위한 획기적인 기술로 부상하고 있으나 바이러스를 벡터로 사용하는 특성으로 인해 고용량이 투여될 경우 부작용이 우려된다. 노스캐롤라이나 의과대학교 연구진이 치료적 유전자를 운반하는 바이러스의 혁신적인 구조를 개발하여 혈액뇌장벽(blood-brain barrier)을 더 수월히 통과할 수 있도록 하였다 (Molecular Therapy 저널).

아데노바이러스(AAV) 종류는 유전자치료제에서 전달체로 흔히 사용되는데 연구진은 바이러스의 게놈을 대부분 제거하고 치료적 물질로 대체한 뒤 환자에게 투여한다. 이때 대부분의 AAV는 혈액을 따라 뇌로 통과할 수가 없는데, 치료적 효과를 도모하기 위해서는 고용량으로 투여되어야 하고 용량에 따른 독성이 유발될 수 있다. 연구진은 혈액뇌장벽을 통과하는 바이러스와 그렇지 않은 바이러스를 비교함으로써 AAV에서 혈액뇌장벽을 수월히 통과할 수 있는 특성을 갖게 하였고 DNA가 교류된 기능성 AAV의 변이체들을 수집하였다.

새로운 AAV들을 마우스모델에 테스트한 결과 연구진은 혈액뇌장벽을 통과할 수 있게 하는 8개의 아미노산을 분리할 수 있었으며 약물의 전달효과를 개선시킬 수 있었다. 그러면 유전자치료제의 효과가 더 효과적으로 나타나므로 적은 용량으로 투여하는 것이 가능케 되며 부작용도 줄일 수 있다. 또한 AAV의 변이체들이 간세포에 침투하는 경향이 줄어들어 간독성의 위험이 줄어들었다

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2 R&D 환자 세포로 갑상선 기능 저하증 치료 가능성 제시 Medical Xpress 797
1 특집 e-Brief (Vol 10 Issue 1) (고해상도의 원문은 첨부파일 참조) Regen. Med. (2015) 10(5), 647-663 885
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